SILVER SPRING, Maryland, 30 de agosto de 2017 /PRNewswire-HISPANIC PR WIRE/ — In English. La terapia de células T con receptor antígeno quimérico es aprobada para tratar a ciertos menores y jóvenes adultos con leucemia linfoblástica aguda de células B.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) tomó una medida histórica el día de hoy al hacer disponible la primera terapia genética en los Estados Unidos, lo cual marca el comienzo de un nuevo enfoque para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales.

La FDA aprobó el Kymriah (tisagenlecleucel) para ciertos pacientes pediátricos y adultos jóvenes con una forma de leucemia linfoblástica aguda (LLA).

«Estamos adentrándonos en una nueva frontera de la innovación médica, con la capacidad de reprogramar las células del paciente para que ataquen un cáncer mortal», anunció el Dr. Scott Gottlieb, M.D., comisionado de la FDA. «Las nuevas tecnologías, tales como las terapias genéticas y celulares, tienen el potencial de transformar la medicina y crear un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar, e incluso curar, muchas enfermedades intratables. En la FDA tenemos el compromiso de ayudar a acelerar la creación y evaluación de tratamientos revolucionarios que tengan el potencial de salvar vidas».

El Kymriah, una terapia genética celular, está aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes de hasta 25 años de edad con leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B refractaria, o en segunda recidiva o posteriores.

El Kymriah es una inmunoterapia a base de células T autólogas genéticamente modificadas. Cada dosis de Kymriah constituye un tratamiento personalizado y creado utilizando las propias células T (un tipo de glóbulos blancos conocidos como linfocitos) del paciente individual. Las células T del paciente son recogidas y enviadas a un centro de producción, donde son modificadas genéticamente para incluir un nuevo gen que contiene cierta proteína específica (un receptor antígeno quimérico o RAQ), la cual ordena a los linfocitos T que ataquen y eliminen a las células de la leucemia cuya superficie tiene cierto antígeno específico (CD19). Una vez modificadas, las células se trasfunden de vuelta al paciente para que eliminen las células cancerosas.

La leucemia linfoblástica aguda o LLA es un cáncer de la médula ósea y de la sangre, en la cual el cuerpo produce linfocitos anormales. La enfermedad avanza con rapidez y es el cáncer infantil más común en los Estados Unidos El Instituto Nacional del cáncer estima que aproximadamente 3,100 pacientes menores de 21 años de edad son diagnosticados con LLA todos los años. La LLA puede originarse ya sea en las células T o en las células B, siendo las segundas las más comunes. El Kymriah está aprobado para su uso en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con ALLA de células B, y está indicado para aquellos cuyo cáncer no ha respondido al tratamiento inicial o ha regresado después del mismo, lo cual ocurre en un 15 a 20 por ciento de los pacientes.

«El Kymriah es el primer enfoque de tratamiento de su clase que satisface una necesidad importante para los niños y los jóvenes que padecen esta grave enfermedad», afirmó el Dr. Peter Marks, M.D., PhD, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER, por sus siglas en inglés) de la FDA. «El Kymriah no sólo les ofrece a estos pacientes una nueva opción de tratamiento donde éstas eran muy limitadas, sino una que ha mostrado tener tasas prometedores de remisión y supervivencia en los ensayos clínicos».

La seguridad y eficacia del Kymriah quedaron demostradas en un ensayo clínico realizado en varios centros con 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B, ya sea recidivante o refractaria. La tasa general de remisión a los tres meses de tratamiento fue de 83 por ciento.

El tratamiento con Kymriah tiene el potencial de causar efectos secundarios graves. Porta un recuadro advirtiendo acerca de la posibilidad de sufrir una tormenta de citocinas, las cual es una respuesta sistémica a la activación y proliferación de células T con RAQ que causa fiebre alta y síntomas parecidos a los de la gripe, así como efectos neurológicos. Tanto la tormenta de citocinas como los efectos neurológicos pueden ser mortales. Otros efectos secundarios graves del Kymriah incluyen: infecciones graves, presión arterial baja (hipotensión), lesiones renales agudas, fiebre y oxigenación reducida (hipoxia). La mayoría de los síntomas aparece uno a 22 días después de la infusión de Kymriah. Como el antígeno CD19 también está presente en las células B normales que producen anticuerpos y el Kymriah también destruirá estas células, puede haber un riesgo mayor de sufrir infecciones por un periodo prolongado de tiempo.

La FDA también amplió el día de hoy la aprobación del Actemra (tocilizumab) para tratar la tormenta de citocinas grave o potencialmente mortal inducida por las células T con RAQ en pacientes de 2 años de edad en adelante. En los ensayos clínicos realizados en pacientes tratados con células T con RAQ, 69 por ciento de ellos presentó una desaparición total de la tormenta de citocinas a las dos semanas de haber tomado una o dos dosis de Actemra.

Debido al riesgo de sufrir efectos neurológicos y una tormenta de citocinas, el Kymriah se está aprobando con una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS, como también se le conoce en inglés), la cual incluye elementos para asegurar un uso seguro (ETASU, como también se les conoce en inglés). La FDA está exigiendo que los hospitales y sus clínicas asociadas que dispensen el Kymriah reciban una certificación especial. Como parte de dicha certificación, el personal involucrado en la prescripción, dispensación o administración de Kymriah debe recibir capacitación para reconocer y controlar las tormentas de citocinas y los efectos neurológicos. Además, los centros de salud certificados deberán contar con protocolos para asegurarse de que los pacientes no reciban el Kymriah sino hasta después de comprobar que el tocilizumab está disponible para su administración inmediata. El programa REMS especifica que los pacientes sean informados de los indicios y síntomas de una tormenta de citocinas y de las toxicidades neurológicas tras una infusión, así como de la importancia de regresar de inmediato al centro de tratamiento si presentan fiebre u otras reacciones adversas después de recibir el tratamiento con Kymriah.

Para continuar evaluando la seguridad a largo plazo, Novartis también debe llevar a cabo un estudio observacional posterior a la comercialización con los pacientes tratados con el Kymriah.

La FDA le concedió al Kymriah las designaciones de Vía rápida, Evaluación prioritaria y Terapia revolucionaria. La solicitud para el Kymriah fue evaluada empleando un enfoque interinstitucional coordinado. La evaluación clínica fue coordinada por el Centro de Excelencia en Oncología de la FDA, en tanto que el CBER se encargó de todos los demás aspectos de evaluación y tomó la determinación definitiva en cuanto a la aprobación del producto.

La FDA le concedió la aprobación del Kymriah a Novartis Pharmaceuticals Corp. La FDA le concedió la aprobación ampliada del Actemra a Genentech Inc.

La FDA, una dependencia del Departamento de Salud y Servicios Sociales de los Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la protección, eficacia y seguridad de los medicamentos tanto veterinarios como para los seres humanos, las vacunas y otros productos biológicos destinados al uso en seres humanos, así como de los dispositivos médicos. La dependencia también es responsable de la protección y seguridad de nuestro suministro nacional de alimentos, los cosméticos, los suplementos dietéticos, los productos que emiten radiación electrónica, así como de la regulación de los productos de tabaco.

Información para los medios de comunicación: Gloria Sánchez-Contreras, 301-796-7686, [email protected]
Información al consumidor: 888-INFO-FDA
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FUENTE U.S. Food and Drug Administration

SILVER SPRING, Maryland, 30 de agosto de 2017 /PRNewswire-HISPANIC PR WIRE/ — In English. El día de hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos concedió la aprobación acelerada del benzinidazol para su uso en niños de entre 2 y 12 años de edad con la enfermedad de Chagas, el primer tratamiento aprobado en el país para su tratamiento.

La enfermedad de Chagas o tripanosomiasis americana es una infección parasitaria causada por el Trypanosoma cruzi, y puede transmitirse por diferentes vías, incluyendo el contacto con las heces de un determinado insecto, las transfusiones de sangre o de la madre al hijo durante el embarazo. Años después de la infección, la enfermedad puede acarrear padecimientos cardiacos graves, así como afectar la deglución y la digestión. Aunque la enfermedad de Chagas afecta más que nada a personas que viven en zonas rurales de Latinoamérica, cálculos recientes indican que puede haber aproximadamente 300,000 personas en los Estados Unidos que la padecen.

«La FDA tiene el compromiso de hacer que haya opciones terapéuticas seguras y eficaces disponibles para el tratamiento de enfermedades tropicales», señaló el Dr. Edward Cox, M.D., director de la Oficina de Productos Antimicrobianos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

La seguridad y eficacia del benzinidazol quedó establecida en dos ensayos clínicos con control de placebo en pacientes pediátricos de 6 a 12 años de edad. En el primero, aproximadamente el 60 por ciento de los niños tratados con benzinidazol presentó un cambio en la prueba de detección de anticuerpos, de positivo a negativo, en comparación con cerca del 14 por ciento de los que recibieron el placebo. Los resultados del segundo ensayo fueron similares: aproximadamente el 55 por ciento de los niños tratados con benzinidazol presentó un cambio en la prueba, de positivo a negativo, en comparación con el 5 por ciento de los que recibieron el placebo. Un estudio adicional sobre la seguridad y la farmacocinética (cómo el cuerpo absorbe, distribuye y elimina el fármaco) del benzinidazol en pacientes pediátricos de entre 2 y 12 años de edad aportó información para las recomendaciones de dosificación desde los 2 años de edad.

Las reacciones adversas más comunes en los pacientes que tomaron el benzinidazol fueron dolor estomacal, sarpullido, pérdida de peso, dolor de cabeza, náuseas, vómito, conteos anormales de glóbulos blancos, urticaria (ronchas), prurito (picazón) y falta de apetito. Al benzinidazol se le relaciona con riesgos graves, entre ellos reacciones cutáneas severas, repercusiones para el sistema nervioso y mielosupresión. Según los resultados de estudios realizados en animales, el benzinidazol puede causar daño al feto al administrársele a una mujer embarazada.

El benzinidazol fue aprobado utilizando la Vía de aprobación acelerada. Esta vía le permite a la FDA aprobar medicamentos para el tratamiento de afecciones graves donde existe una necesidad médica insatisfecha, y ensayos adecuados y bien controlados establecen que el fármaco surte un efecto sobre un criterio de valoración sustituto con una probabilidad razonable de predecir cierto beneficio clínico para los pacientes. Es necesario realizar estudios adicionales para verificar y describir el beneficio clínico esperado del benzinidazol.

La FDA concedió las designaciones de evaluación prioritaria y producto huérfano para el benzinidazol. Tales designaciones fueron concedidas porque la enfermedad de Chagas es una afección poco común y, hasta ahora, no había ningún medicamento aprobado para su tratamiento en los Estados Unidos.

Con esta aprobación, el fabricante del benzinidazol, Chemo Research, S. L., está recibiendo un Vale de Evaluación Prioritaria para Enfermedades Tropicales, con arreglo a una disposición de la ley de Enmiendas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de 2007 que aspira a fomentar la formulación de nuevos medicamentos y productos biológicos para la prevención y tratamiento de ciertas enfermedades tropicales.

La FDA, una dependencia del Departamento de Salud y Servicios Sociales de los Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la protección, eficacia y seguridad de los medicamentos tanto veterinarios como para los seres humanos, las vacunas y otros productos biológicos destinados al uso en seres humanos, así como de los dispositivos médicos. La dependencia también es responsable de la protección y seguridad de nuestro suministro nacional de alimentos, los cosméticos, los suplementos dietéticos, los productos que emiten radiación electrónica, así como de la regulación de los productos de tabaco.

Información para los medios de comunicación: Gloria Sánchez-Contreras, 301-796-7686, [email protected]
Información al consumidor: 888-INFO-FDA
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FUENTE U.S. Food and Drug Administration